Temporäre Erhöhung der Cerezyme-Dosis auf Normalniveau für den Monat Dezember (24.11.2010)

 

Wir haben heute folgende wichtige Information der Firma Genzyme erhalten:

Es besteht bis Ende des Jahres ein kleiner Überhang an Cerezyme, da derzeit noch nicht alle Patienten wieder mit ihrer Ursprungsdosierung im 3-Wochen-Rhythmus behandelt werden. Aus diesem Grund steht somit im Dezember für jeden Gaucher-Patienten ausreichend Cerezyme zur Verfügung, um zwei Infusionen mit der ursprünglichen Dosis zu erhalten. Ab Januar gilt bis auf weiteres wieder die 3-Wochen Regelung für die Patienten, die auch bislang im 3-Wochen Rhythmus behandelt wurden (siehe auch Mitteilung vom 26.09.2010).

Weitere Informationen bekommen Sie bei ihrem behandelnden Arzt oder Apotheker.

Neuer Gaucher-Pass steht zur Verfügung (26.09.2010)

Seit Anfang August gibt es den Morbus Gaucher Pass.

Er besteht aus einer

·         Klarsicht Schutzhülle

·         Außen -  Morbus Gaucher Pass

·         Innen   -  Infusionspass

Der  Gaucher Pass hat die Größe eines Personalausweises. Die sechs Seiten informieren über die Erkrankung  Morbus Gaucher, die verschiedenen Typen, die Leitsymptome, die Therapie und das Notfallmangement.    Namen, Kurzanamnese,  die betreuenden Ärzte und das Therapie-Zentrum werden hier dokumentiert.

In der Seitentasche befindet sich der Infusionspass . Er enthält einen Jahreskalender mit den aktuellen Therapiedaten des Patienten. Hier kann bei jeder Infusion der Tag, das Präparat, die Chargennummer, sowie die Menge und die Infusionszeit dokumentiert werden.

 

Der  Morbus Gaucher-Pass wird ALLEN bei der GGD registrierten Patienten in den nächsten Tagen per Post zugeschickt. Sollten Sie kein Mitglied der GGD sein, können Sie sich den  Pass über das Gaucher Zentrum in Mainz ( gaucher-pass@web.de ) oder aber im Büro der GGD   ( mail@ggd-ev.de ) kostenlos zu bestellen

Verfügbarkeit von Cerezyme steigt ab 1. Oktober 2010 signifikant an (26.09.2010)

Gerne informieren wir Sie heute über erfreuliche Entwicklungen bezüglich der aktuellen Versorgungssituation mit Cerezyme ^© :

Die Fa. Genzyme hat am 23. September 2010 alle Ärzte, Behandlungszentren und die GGD, als Vertreter der Patienten, darüber in Kenntnis gesetzt, dass ab 1. Oktober 2010, die Verfügbarkeit von Cerezyme ^© auf 85% des weltweiten Bedarfs steigen wird.
Dieser Lieferstatus wird, laut Genzyme, voraussichtlich bis mindestens Juni 2011 bestehen bleiben. Ungeachtet dieser erfreulichen Nachricht sollten Patienten aber nicht außer Acht lassen, dass die Liefersituation wegen des nach wie vor sehr niedrigen Lagerbestandes durch mögliche Verzögerungen oder unerwartete Produkitonsschwierigkeiten gefährdet werden könnte.

Was bedeutet das für die Patienten in Deutschland?

Nach Absprache zwischen den Gaucher-Spezialisten aus den Behandlungszentren, der GGD und der Fa. Genzyme wurde folgende Vorgehensweise für die zukünftige Versorgung der Patienten vereinbart:
·               Alle schwerstbetroffenen Patienten, die von Ihren behandelnden Ärzten auf die deutsche Notfallliste gesetzt wurden, werden wie gehabt regelmäßig alle 2 Wochen versorgt werden
·               Alle übrigen Patienten (die Cerezyme ^© in reduzierter Dosis oder gar nicht bekommen haben) können voraussichtlich mit der vollen Dosierung in einem dreiwöchigen Rhythmus versorgt werden
·               Die Bestellungen sollten nach wie vor unbedingt von Infusion zu Infusion erfolgen
·               Neu diagnostizierte Patienten und Patienten, die derzeit Alternativtherapien erhalten, sollten nicht auf Cerezyme ^© eingestellt bzw. zurückgeführt werden.

·               ·               ·               ·              

Wenn Sie Fragen zu Ihrer persönlichen Versorgungssituation haben, sollten Sie umgehend mit Ihrem behandelnden Arzt oder aber mit dem für Sie zuständigen Behandlungszentrum Kontakt aufnehmen.

Sollten Sie Interesse an einer automatischen Benachrichtigung per Email über die Veröffentlichung neuer Artikel auf unserer Webseite haben, bitten wir Sie eine Email mit dem Betreff: Bestellung Info-Email an pascal.niemeyer@ggd-ev.de zu senden.

Informationen zur aktuellen Versorgungssituation (07.07.2010)

 

Aktuelle Informationen zur derzeitigen Versorgungssituation mit Imuglucerase (Cerezyme) und Velaglucerase (VPRIV)

In den letzten Tagen ist die GGD sowohl von der Fa. Genzyme als auch von der Fa. Shire über die aktuelle Versorgung mit den verschiedenen Therapien informiert worden. Diese Informationen möchten wir Ihnen nicht vorenthalten und möchten Ihnen nachstehend eine Übersicht über die aktuelle Situation geben:

Imuglucerase (Cerezyme):
Die Fa. Genzyme informierte uns letzte Woche, dass sich der Versorgungsengpass mit Cerezyme bedauerlicherweise nicht verbessert hat. Aufgrund des letzten Vorfalls im April 2010 wird sich die schwierige Versorgungslage mit aller Wahrscheinlichkeit noch einige Monate hinauszögern. Fakt ist, dass das Unternehmen uns bestätigt hat, dass für die Monate Juli, August und September, eine - im Vergleich zu den beiden Vormonaten Mai und Juni - unveränderte Menge an Enzym zur Verfügung gestellt wird. Das bedeutet eine weiterhin nur ca. 50%ige Auslieferung der durch die Patienten benötigten Mengen. Aus Gesprächen mit Managern der Fa. Genzyme auf der EWGGD (European Working Group on Gaucher Disease) letzte Woche in Köln, wurde uns erklärt, dass die schwierige Versorgungslage und die damit verbundenen unregelmäßigen Enzymlieferungen mit großer Wahrscheinlichkeit bis zur Fertigstellung und Inbetriebnahme des neuen Werkes in Framingham (USA) welches für Ende 2011 erwartet wird - zu rechnen ist. Dies liegt u.a. daran, dass das Unternehmen über keinen Enzymvorrat verfügt, der für eventuelle Verzögerungen bzw. Pannen in der Produktion als Puffer dienen könnte.
Mit konkreten Erwartungen in Bezug auf die weitere Entwicklung der Produktion bzw. der zukünftigen Auslieferung hält sich das Unternehmen aufgrund der in der jüngsten Vergangenheit immer wieder revidierten Erwartungen zurück.
Auch wenn Genzyme uns glaubhaft machen konnte, dass man weiterhin mit Hochdruck an einer Normalisierung der Versorgungslage arbeitet, so wird unserer Meinung nach, Genzyme auf Sicht der nächsten Monate kaum bzw. nicht nennenswert zu einer Besserung der Versorgungslage beitragen können.
Wie wird nun, dass vorhandenen "Material" verteilt?

Jedes Land bekommt ca. 50% der Mitte Juni 2009 benötigten Menge an Cerezyme zur Versorgung aller zu diesem Zeitpunkt therapierten Patienten. Diese 50% werden in Deutschland - aufgrund der gerade im internationalen Vergleich vorbildlichen Zusammenarbeit der neun verschiedenen Behandlungszentren - wie folgt verteilt:

Unter der Federführung der Villa Metabolica in Mainz (Prof. Beck/ Dr. Mengel) wird in Zusammenarbeit mit den anderen dt. Behandlungszentren eine Notfall-Liste für jene Patienten geführt, die einen schweren Krankheitsverlauf aufzeigen und die - in unterschiedlichen Dosierungen - unter allen Umständen weiterhin mit Cerezyme versorgt werden müssen. Zurzeit sind 76 Patienten auf dieser Liste. Das verbleibende Cerezyme wird unter den anderen Patienten - nach chronologischer Reihenfolge des Eingangs der Bestellung durch die Apotheke - verteilt.

Velaglucerase alfa (VPRIV)
Als Alternative zu dem seit vielen Jahren auf dem Markt existierenden Cerezyme steht das von Shire (urspr. TKT) entwickelte Velaglucerase alfa über welches wir Ihnen bereits auf unserer Webseite ( unter der Rubrik Alternative Therapien ) berichtet haben. Dieses neue Medikament, welches voraussichtlich im nächsten Monat die offizielle Europäische Zulassung durch die EMA erhalten wird, galt bis vor kurzem als eine konkrete Möglichkeit dem Versorgungsengpass zu begegnen, in dem Patienten, nach Rücksprache und Zustimmung Ihres Arztes, auf das neue - bisher noch nicht zugelassenen Produkt wechseln konnten. Das Unternehmen informierte uns letzte Woche, dass die Versorgung neuer Patienten - mangels Kapazitäten -  nur noch sehr eingeschränkt erfolgen kann. Die Enzymproduktion der letzten Monate hatte zwar die Erwartungen Shires deutlich überstiegen, die Nachfrage - aufgrund des erneuten Cerezyme-Engpasses - aber leider auch, so dass kaum noch Material für neue Patienten vorhanden ist. Shire bestätigte uns auf Anfrage, dass in den nächsten Monaten weitere wenige Patienten auf Velaglucerase alfa umgestellt werden können. Wir wollen an dieser Stelle nicht verschweigen, dass es in Deutschlang - wie auch weltweit - bereits eine Warteliste gibt. Wie das in den nächsten Monaten zur Verfügung gestellt Enzym verteilt werden wird, soll u.a. nächste Woche bei einem Experten-Round Table entschieden werden (weiteres hierzu nachstehend). Die GGD setzt sich dafür ein, dass man bei der Neuaufnahme von Patienten zwar die derzeitig geführten Wartelisten berücksichtigt, aber nach Schwere der Krankheit eines jeden anfragenden Patienten in Zusammenarbeit mit dem behandelnden Arzt bzw. Zentrum priorisiert.
Alle Patienten die bereits mit Velaglucerase alfa behandelt werden, werden auch weiterhin mit der gleichen Dosis behandelt werden, da sich die zuvor erläuterten Einschränkungen nur auf neue Patienten beziehen. Zurzeit werden in Deutschland 30 und weltweit ca. 700 Patienten mit VPRIV behandelt.

Wie geht es nun weiter? Was tun die Ärzte? Und was tut die GGD?
Wie bereits zuvor erwähnt, organisiert die ASIM (Arbeitsgemeinschaft für angeborene Stoffwechselerkrankunen in der inneren Medizin) unter dem Vorsitz von Dr. Merkel (Hamburg) ein Experten Treffen in Frankfurt an dem sowohl verschiedene Ärzte der Behandlungszentren, sowie die GGD als Vertreter der Patienten und ALLE Pharmaunternehmen, die eine Therapie für Morbus Gaucher bereits anbieten oder zukünftig anbieten werden (Genzyme, Shire, Protalix&Pfizer) teilnehmen. Während dieses Expertentreffens sollen Wege gefunden werden, mit welchen Mitteln der derzeitige Versorgungsengpass überbrückt werden kann. Wir werden uns dafür stark machen, dass die Firmen Protalix und Pfizer, schnellstmöglich die neue Therapie mit Taliglucerase (ein auf Pflanzenzellen basierendes Enzym) in Deutschland anbieten werden.
Darüber hinaus sind wir im ständigen Kontakt mit den Ärzten und den Behandlungszentren sowie den verschiedenen Pharmafirmen. Über unsere engen Verbindungen mit unserem Dachverband, der Europäischen Gaucher Allianz, versuchen wir in Zusammenarbeit mit den Europäischen Behörden die EMA auf den aktuellen Zustand hinzuweisen und eine Beschleunigung der Zulassungsprozeduren für neue Medikamente zu erwirken.
Wir bedauern sehr, dass wir Ihnen an dieser Stelle keine besseren Nachrichten übermitteln können, versichern Ihnen aber, dass wir alles in unserer Macht stehende unternehmen werden damit ALLE Patienten schnellstmöglich wieder therapiert werden können.

Sollten Sie Interesse an einer automatischen Benachrichtigung per Email über die Veröffentlichung neuer Artikel auf unserer Webseite haben, bitten wir Sie eine Email mit dem Betreff: Bestellung Info-Email an pascal.niemeyer@ggd-ev.de zu senden.

Die Geschäftsstelle der GGD ist urlaubsbedingt bis einschliesslich 5. Juli geschlossen (03.06.2010)

In dringenden Angelegenheit können Sie sich gerne direkt an unseren Vorstandsvorsitzenden Hr. Horst Schmidt wenden. Er wird in dieser Zeit auch alle eingehenden Emails empfangen.

Vielen Dank für Ihr Verständnis...

Die Webseite der GGD wird um die Rubrik "neue Therapien" erweitert (01.05.2010)

Aus aktuellem Anlass und aufgrund verschiedener Anfragen von Patienten stellen wir Ihnen auf unserer Homepage eine neue Rubrik Neue Therapien zur Verfügung. In dieser Rubrik möchten wir Sie über alternative Therapien, sowie Teilnahmemöglichkeiten an Studien informieren.

Der erste Beitrag informiert über die neue Enzymersatztherapie Velaglucerase alfa (Fa. Shire)

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Genzyme informiert über eine weitere Verlängerung der Reduzierung des Angebots um 50% (22.04.2010)

Genzyme hat gestern über einen erneuten Zwischenfall in der Produktionsstätte in Allston (USA) informiert, der bedauerlicherweise erneut zu einer Verlängerung des Lieferengpasses führt. Das Unternehmen berichtet über einen größeren Stromausfall sowie einer Störung der Wasserversorgung die vor wenigen Tagen zu einer temporären Unterbrechung des laufenden Produktionszyklus geführt hat. Ob sich die Unterbrechung auf die weitere Nutzbarkeit des Materials, welches sich im laufenden Produktionsprozess befand, auswirkt ist derzeit noch unklar und wird geprüft. Genzyme zeigte sich aber zuversichtlich, dass die laufende Produktion weiter verarbeitet und genutzt werden kann.

Genzyme geht davon aus, dass der erneute Zwischenfall zu einer mindestens 2 – 3 monatigen Verlängerung des um 50% verringerten Angebots an Cerezyme führen wird ( DHPC Brief.pdf ).

Das Management der Fa. Genzyme in Boston versicherte uns, dass die Produktionsstätte wieder vollkommen funktionstüchtig ist und einwandfrei arbeitet. Anders als bei dem Zwischenfall im Juni letzten Jahres, hat die jüngste Unterbrechung keine langwierige Säuberung der Anlage zur Folge.

Die Spezialisten der Behandlungszentren wurden im Rahmen eines Experten Meetings gestern zeitnah über die Auswirkungen des Vorfalls informiert und arbeiten zur Zeit an einem Notfallplan für die Sicherstellung einer für alle Patienten annehmbaren und medizinisch vertretbaren therapeutischen Versorgung für alle Patienten. Die GGD wird hierbei eine aktive Rolle übernehmen und sich dafür einsetzen, dass die besonderen Interessen der Patienten vertreten werden.

In Kürze werden wir Ihnen an dieser Stelle weiterführende Informationen zu möglichen Wechsel zu anderen Therapien bzw. zu eventuellen Teilnahmen an Studienprogrammen zur Verfügung stellen.

Wie Sie sicherlich bereits der öffentlichen Presse entnommen haben, wurde gestern der Luftraum für den Flugverkehr wieder geöffnet. Die erwartete Lieferung ist bereits eingetroffen. Aufgrund der neuen Situation wird die Versorgung der Patienten vorerst wie auch in den letzten zwei Monaten mit einer 50%igen Reduzierung fortgeführt.

Weiterführende Fragen zu Ihrer persönlichen Situation besprechen Sie am besten mit Ihrem behandelnden Arzt oder mit Ihrem Behandlungszentrum.

Wir bedauern, Ihnen zum jetzigen Zeitpunkt nicht detailliertere Informationen geben zu können, werden Sie aber auf dem Laufenden halten, sobald wir neuere Informationen erhalten.

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Mögliche Verzögerungen bei der Auslieferung von Cerezyme (16.04.2010)

Wie Ihnen sicherlich bekannt ist, legt derzeit eine riesige Aschewolke den gesamten Flugbetrieb in Nord- und Mitteleuropa lahm. Da die Lieferung von Cerezyme heute per Flugzeug nach Deutschland transportiert werden sollte, ist es sehr wahrscheinlich, dass es zu Verzögerungen bei der gestern von Genzyme avisierten Auslieferung kommen wird.

Der Vulkan unter dem Gletscher Eyjafjalla war schon am Mittwoch ausgebrochen. In der Folge hatte eine Aschewolke von elf Kilometer Höhe bereits am Donnerstag große Teile des Flugverkehrs in Nordeuropa lahmgelegt. Heute Morgen wurde bekannt gegeben, dass auch auf den Flughäfen in Köln und Frankfurt der Flugbetrieb eingestellt wurde. Wie lange der Flugbetrieb eingestellt wird hängt von der meteorolgischen Entwicklung und davon ab, wie lange der Vulkan auf Island noch Asche spuckt.

Sobald das Flugzeug die Starterlaubnis erhält wird die Ware wie gestern avisiert nach Deutschland geflogen.

Wir halten Sie an dieser Stelle weiter auf dem Laufenden.

Wiederaufnahme der normalen Versorgung mit Cerezyme© (15.04.2010)

Die Firma Genzyme GmbH informierte heute im Rahmen einer Telefonkonferenz die Ärzte aus den Behandlungszentren sowie die GGD über die Wiederaufnahme der normalen Versorgung mit Cerezyme ^© . 

Genzyme  informierte die Anwesenden, dass ab a b Montag, den 19.04.2010 die 100%ige Versorgung mit Cerezyme ^© wieder in Kraft tritt. Die Maßnahmen zur Bildung eines Puffers für die zukünftige Patientenversorgung mit Cerezyme ^© sind erfolgreich abgeschlossen. ALLE bisher aufgelaufenen Bestellungen für Cerezyme ^© werden von Genzyme in der Zeit vom 19. bis 20.04.2010 an die Apotheken ausgeliefert.
Die Versorgung erfolgt bis auf weiteres mit Verpackungseinheiten N1 (5 Fläschchen) für nur EINE Infusionsanwendung pro Patient. Für die darauf folgenden Infusionen ist jeweils erneut ein Rezept einzureichen.
Sobald wir weitere Informationen zur aktuellen Versorgung mit Cerezyme ^© erhalten, werden wir Sie an dieser Stelle darüber informieren.

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Informationen zur aktuellen Liefersituation von Cerezyme® (02.03.2010)

Nach diversen Gesprächen sowie Telefonkonferenzen in den letzten Tagen mit der Fa. Genzyme (sowohl mit der Genzyme GmbH in Deutschland aber auch mit der Zentrale des Unternehmens in Boston,USA) bestätigen wir Ihnen die am 17. Februar veröffentlichten Informationen, dass zum Aufbau eines kleinen Vorrats das Angebot an Cerezyme ^® in der Zeit vom 22. Februar bis zum 16. April 2010 um 50% reduziert wird.

Aufgrund der neuen Erkenntnisse sowie der uns nun vorliegenden detaillierten Informationen, die zu der Entscheidung der Fa. Genzyme, das Angebot an Cerezyme ^® temporär um 50% zu reduzieren, geführt haben, können wir, der Vorstand der GGD e.V. die getroffenen Maßnahmen nachvollziehen. Die unbedingte Notwendigkeit, einen kleinen Vorrat aufzubauen um langfristig gesehen weitere Lieferengpässe zu vermeiden, erscheint uns folgerichtig und ist, unserer Meinung nach, sicherlich im Sinne der Patienten. Dennoch bedauern wir die Tatsache, dass die Fa. Genzyme vor Umsetzung dieser Maßnahmen weder die europäischen Gaucher Spezialisten (Ärzte) noch die europäische Patientenorganisation (EGA) um Stellungnahme gebeten hat. Es wurde ihnen nicht die Möglichkeit gegeben, sich vor den geplanten Maßnahmen zu äußern. Darüber hinaus erscheint uns der Zeitpunkt dieser Maßnahmen nicht optimal gewählt zu sein. Gerade vor dem Hintergrund, dass zahlreiche Patienten unter der Therapiepause der letzten Monate mehr oder minder leiden.

Sollten Sie, liebe Patienten, Fragen zum Umgang mit der Dosisreduzierung sowie Fragen zu den Auswirkungen auf Ihren individuellen Krankheitsverlauf haben, empfehlen wir Ihnen, sich umgehend mit Ihrem behandelnden Arzt oder Ihrem Behandlungszentrum in Verbindung zu setzten.

Leider sind nur die wenigsten Patienten mit ausreichenden und vor allen Dingen nachvollziehbaren Informationen versorgt worden. Aus diesem Grunde hat die GGD e.V. am 22. Februar der Fa. Genzyme GmbH in Deutschland einen Fragenkatalog zukommen lassen, mit der Bitte, diesen schnellstmöglich zu beantworten. Diesen haben wir mittlerweile erhalten, so dass wir Ihnen den Fragenkatalog nebst Antworten hier auf dieser Webseite zur Verfügung stellen können. Darüber hinaus werden wir unseren Mitgliedern im Rahmen einer in Kürze geplanten Briefaktion eine Kopie zur Verfügung stellen. Mit dieser Aktion möchten wir sicherstellen, dass alle in der GGD registrierten Patienten auf dem gleichen Informationsstand sind.

Für Fragen oder Anmerkungen zu den Fragen und Antworten können Sie sich gerne an uns, Ihren behandelnden Arzt oder aber direkt an die Fa. Genzyme (Frau Dr. Marion Menth, Telefon 06102  3674 541 / E-Mail: gaucher-info-de@genzyme.com )wenden.

Fragen und Antworten zur aktuellen Liefersituation von Cerezyme ^®

Teilnahme der GGD am Europäischen Tag der seltenen Erkrankung (26.02.2010)

Europaweiter Aktionstag mit vielen Events; in Essen (NRW) eine der größten Veranstaltungen bundesweit